2026 年台灣生物科技論壇（2026 Taiwan Biotech Forum）於 6 月 21 日在美國聖地牙哥盛大舉行。本次論壇由財團法人生物技術開發中心（DCB）主辦，並由經濟部產業技術司（DoIT）指導辦理，結合基因線上（GeneOnline）與 Biocom 等策略夥伴資源共同推動。論壇鎖定「精準醫療中的創新治療模態」（Innovative Therapeutic Modalities in Precision Medicine）為主軸，直搗先進科學技術核心。透過深入探討肺部反義藥物、光免疫療法、奈米粒子遺傳醫藥平台與疫苗黏膜遞送四大前沿領域，本次論壇提供極其豐富的實驗數據與臨床試驗報導，深度剖析精準醫療的研發挑戰與最新突破。
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產業變革驅動創新，生醫進入黃金時代
生物技術開發中心董事長涂醒哲博士（Dr. Shiing-Jer Twu）在開幕致詞中點出產業現況，他明確引言指出：「全球生物製藥產業正步入一個由突破性進展所驅動的轉型時代」。這些具備顛覆性的技術涵蓋遺傳醫學（Genetic Medicine）、核糖核酸療法（RNA Therapeutics）、標靶免疫療法（Targeted Immunotherapy）以及奈米粒子遞送系統（Nanoparticle Delivery Systems），全方位推動精準醫療發展。在面對益發複雜的疾病治療需求時，產學研各界的國際合作與跨學科創新，已成為解決臨床未滿足需求的核心關鍵。台灣正持續強化其在藥物開發、轉譯研究與先進製造上的能量，積極參與全球生物科技的技術研發與供應鏈體系。
針對此產業轉型期，Nitto BioPharma 資深業務發展總監 Philip L. Sheridan 博士於演講中呼應指出：「自 2020 年 CRISPR-Cas9 獲頒諾貝爾獎以及信使核糖核酸（mRNA）疫苗普及以來，我們正處於遺傳醫學的黃金時代」。市場資金也強烈反映了此一趨勢，目前高達 70 億美元的併購資金正大量挹注於罕見疾病、自體免疫疾病與癌症的基因療法領域。然而，如何將這些強大的核酸藥物安全且持久地遞送至標靶細胞，依然是目前產業界亟需克服的主要瓶頸。這種從基礎科學到臨床轉譯的雙向驅動力，正是本次論壇深度聚焦創新遞送平台與新型分子架構的主因。
反義藥物技術崛起，突破肺部治療侷限
在肺部疾病治療領域，IONIS 製藥（IONIS Pharmaceuticals）肺部與免疫學副總裁 Alexey Revenko 博士發表精闢的科學見解，他強調：「我們相信吸入性反義藥物是肺部疾病創新藥物開發中，極具前景且影響深遠的平台」。反義寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）技術具備高度特異性，能直接標靶難以使用傳統小分子藥物干預的蛋白質（如轉錄因子），並具備高水溶性與極佳的化學穩定性。透過局部吸入給藥，ASOs 能在肺部達到極高的藥物暴露量，同時將全身性暴露降至最低，對於治療慢性肺部疾病展現出極高的應用潛力。
Revenko 博士詳細剖析 ASOs 的兩種核心作用機制：第一種是「核糖核酸酶 H1 間隙體」（RNase H1 gapmer），此架構利用中央的去氧核苷酸（Deoxynucleotides）核心招募 RNase H1 酵素來降解目標 RNA；第二種則是「剪接調節劑」（Splicing Modulators），利用均一的反義化學結構結合前驅 mRNA（pre-mRNA），改變外顯子的保留或剔除，進而改變蛋白質產物。深入的單細胞定序與影像學研究顯示，ASOs 能廣泛分布於肺部約 70 種不同細胞中，包含纖毛細胞、杯狀細胞、基底細胞、乃至第一型肺泡細胞（Type 1 alveolar cells）與內皮細胞，唯獨第二型肺泡細胞（Type 2 alveolar cells）對 ASO 藥理作用展現出相對頑強的抗性。
創新化學骨架修飾，降低發炎延長藥效
儘管 ASOs 潛力無窮，傳統的硫代磷酸酯（Phosphorothioate, PS）化學骨架在長期吸入給藥時，卻面臨著嚴峻的安全性挑戰。PS 骨架會引發與序列、劑量及物種高度相關的促發炎反應，這在非人靈長類動物（Non-human primates, NHPs）模型中尤為顯著。科學數據指出，PS 骨架會活化核酸感測受體與替代補體途徑（Alternative complement pathway），誘發強烈的細胞激素與趨化因子釋放，並導致免疫細胞在肺部血管周圍異常聚集。在某些嚴重案例中，更會形成包含 IgG 抗體生成細胞的三級淋巴結構，進而產生抗藥物抗體（Anti-drug antibodies），嚴重限縮了藥物的治療指數。
為了解決此一痛點，IONIS 製藥耗時多年篩選數百種骨架，最終開發出「甲磺醯基胺基磷酸酯」（Mesyl Phosphoramidate, MsPA）全新化學修飾。將 MsPA 修飾結合至 ASO 間隙中，不僅能大幅減少非特異性蛋白質結合，更在維持基因靜默效力的同時，將發炎細胞的招募與細胞激素誘發降至趨近於零。在為期 13 週的靈長類動物研究中，MsPA 修飾的 ASO 完全沒有引起補體 C3 活化或肺部發炎。此外，MsPA 顯著提升 ASO 的活體內穩定性，使其作用時間大幅延長，使未來針對慢性肺病的患者，有望實現每月甚至每季僅需吸入給藥一次的治療藍圖。正如 Revenko 博士由衷地總結：「開發新技術真的需要傾全村之力」。
光免疫療法新突破，精準標靶腫瘤細胞
針對實體腫瘤的治療，樂天醫藥（Rakuten Medical）技術長暨美國區總監 Carlos A. Garcia 深入介紹了名為 Alluminox® 的光免疫療法（Photoimmunotherapy, PIT）平台。針對研發過程的艱辛，Garcia 直言：「我們必須運用科學與理性的推理來克服挑戰」。PIT 技術巧妙結合了標靶癌細胞受體的單株抗體（Monoclonal antibody）與光敏染料 IR700。患者在接受靜脈注射該抗體藥物複合體後，經過 24 小時的藥物分布與腫瘤細胞結合，醫師再以特定波長 690 奈米（nm）的紅光照射病灶進行活化。光照會瞬間引發自由基單線態氧（Singlet oxygen）的產生，導致細胞膜迅速破裂與腫瘤壞死。
樂天醫藥運用此一核心平台，開發了多線並進的治療管線。領先的 ASP-1929 是抗表皮生長因子受體（EGFR）複合體，專攻頭頸癌局部控制；RM-1995 則藉由抗 CD25 抗體精準清除腫瘤微環境中的調節性 T 細胞（Tregs）；而進入臨床一期的 RM-0256 更進一步結合了抗 PD-L1（程序性死亡配體 1）抗體，達成多重免疫調節機制。臨床數據顯示，ASP-1929 單一療法在復發性頭頸癌的 Phase 1/2a 試驗中，繳出了 43% 的客觀緩解率（ORR）以及 9.3 個月的中位整體生存期（mOS），並於2020 年憑藉此堅實數據榮獲日本當局的「先驅審查指定制度」（Sakigake designation）有條件批准。
克服複合製造夢魘，拓展全球臨床試驗
在真實世界數據（Real-world data）方面，ASP-1929 單一療法針對鼻咽癌（Nasopharyngeal cancer）展現了驚人的療效，在 14 名患者中達到高達 70.6% 的完全緩解率（CR），但同時在臨床上亦需謹慎控管頸動脈破裂等嚴重不良事件風險。更重要的是，PIT不僅能直接消滅腫瘤，更能釋放新抗原並引發劇烈的免疫細胞浸潤，將原本「冷」的腫瘤微環境轉化為「熱」狀態。基於此科學基礎，樂天醫藥正推進一項代號 ASP-1929-381 的全球性第三期臨床試驗，將 PIT 與抗 PD-1 抑制劑 Pembrolizumab 合併使用。該組合在先前的 Phase 1b/2 試驗中，已展現出 25.6 個月的 mOS 與 27.8% 的 ORR，目前全球三期試驗已於美、台、日等地招募約 180 名患者，目標總數為 412 名。
針對化學製造與管制（CMC）的極限挑戰，Garcia 坦言，這款高度光敏與熱敏的複合藥物根本是「製造上的夢魘」。為了確保藥物能在全球各地區（包含供應鏈基礎設施較缺乏的地區）穩定供應，樂天醫藥耗費心血將批次生產規模從初期的 80 克成功放大至 2 公斤的商業化等級。此外，團隊更開發出革命性的冷凍乾燥（Lyophilized）配方；實驗數據精確證明，相較於液體配方在光熱壓力下純度暴跌，冷凍乾燥粉末能成功抵禦熱能與光線降解，將單體純度（Monomer purity）維持在 96% 以上的高水準，為全球化商業佈局奠定了最堅實的後盾。
奈米脂質遞送平台，攻克囊性纖維病變
在精準醫療的遞送技術層面，Nitto BioPharma 資深業務發展總監 Philip L. Sheridan 博士深入探討了其龐大且靈活的脂質奈米粒子（LNP）平台。Nitto 自 2008 年便領先全球將偶聯維生素 A 的標靶 LNP 推入臨床試驗，經過多年淬鍊，目前已建構出涵蓋超過 1,000 種獨特專利脂質的龐大資料庫，包含可游離脂質（Ionizable lipids）、陽離子脂質與輔助脂質。傳承下來的小干擾RNA（siRNA）計畫數據顯示，其凍乾劑型產品保存期限可超過五年，且在針對肝臟星狀細胞與腫瘤的 9 項臨床試驗、逾 300 名患者中，展現出極佳的安全耐受性，無顯著不良事件或加速血液清除現象。
針對肺部精準遞送，Nitto 開發出具備高度嗜肺性（Lung-tropic）的 LNP 配方，在小鼠活體實驗中，其螢光素酶（Firefly luciferase）在肺部的表現量超過 99%，且螢光強度遠勝過送往肝臟與脾臟的訊號。面對囊性纖維化（Cystic fibrosis, CF）的給藥挑戰，Nitto 更打造出能抵禦強大物理剪切力的「耐霧化」（Nebulization-stable）LNP，在氣霧化後雖粒徑從 95 奈米略增至 121 奈米，但 mRNA 包覆率依然維持在 96% 的高標準。研究團隊將長達 5kb 的全長 CFTR mRNA 透過霧化 LNP 精準遞送至初級 CF 患者的 CC10+ 棒狀細胞（Club cells）中，並在使用 Ussing chamber 的離體體外模型證實，其氯離子通道活性的恢復程度甚至超越了現行標準療法 Trikafta，且療效維持長達 72 小時。
活體細胞基因編輯，引領標靶治療革命
LNP 技術的科學邊界正持續向活體內標靶細胞治療（In vivo cell therapy）高速擴展。Sheridan 博士詳述針對 T 細胞與造血幹細胞（HSC）的細胞標靶脂質奈米粒子（ctLNP）創新技術。在發展活體內嵌合抗原受體T細胞（In vivo CAR-T）療法時，Nitto 在 LNP 表面結合了專一辨識 CD8 受體的單域抗體（VHH）。體外數據嚴謹地證實該載體不會誘發細胞激素風暴；而在表達 GFP 的 B 細胞淋巴瘤（B-cell lymphoma）小鼠模型中，裝載 CAR mRNA 的CD8-ctLNP 成功在體內將T細胞轉化為 CAR-T 細胞，並透過生物冷光影像證實，無論高低劑量皆能顯著且特異性地抑制腫瘤生長，同時維持小鼠體重的穩定。
在基因編輯的應用驗證上，Nitto 的 LNP 平台同樣展現強悍的承載與運作能力。實驗數據顯示，該平台能成功裝載高達 5kb 的 Cas9 mRNA 或 6kb 的腺嘌呤鹼基編輯器（ABE），在動物體內進行精確的基因組修改。例如，在標靶 TTR 基因的小鼠研究中，注射裝載 Cas9 與 sgTTR 的 LNP 後，小鼠肝臟實現了高達 60% 的劑量依賴性基因編輯，並大幅降低血清中的TTR 蛋白質濃度；而對照組（sgGFP）則完全沒有脫靶編輯現象。儘管給藥初期觀察到肝功能酵素（AST/ALT）有短暫升高的現象，但數值隨後便迅速回落至基準線，科學性地證明了該系統在執行複雜活體基因編輯時，仍具備高度可控的系統性安全性。
突破傳統注射盲點，建構黏膜免疫防線
針對公共衛生與傳染病防治的根本問題，Vaxart 公司科學長暨研究副總裁 Sean Tucker 博士帶來了關於口服黏膜疫苗的獨家見解。Tucker 博士一語道破傳統肌肉注射疫苗的免疫學侷限：「大多數病原體都是透過我們的鼻子或嘴巴進入，注射型疫苗能在血液中產生很好的抗體反應，但未必能在濕潤的黏膜表面發揮作用」。因此，Vaxart 致力於研發非針劑、室溫穩定的口服錠劑疫苗（Oral tablet vaccines），此技術不僅大幅降低對冷鏈物流與醫療人力的依賴，更直接瞄準了呼吸道與腸胃道病原體的入侵前線——人體黏膜系統。
該口服疫苗科學平台採用非複製型的人類第 5 型腺病毒（rAd5）做為基因載體，並搭配專利的雙股 RNA 髮夾（dsRNA hairpin）結構作為分子佐劑，精準引導免疫系統鎖定目標抗原。這顆能在攝氏 30 度下穩定保存數年的膠囊，在抵達小腸後會活化局部的 B 細胞與 T 細胞，進而促使黏膜表面分泌出強效的二聚體或多聚體 IgA 抗體（Mucosal IgA）。Tucker 博士生動地比喻 IgA 抗體的結構優勢：「如果你試著用四根手指而不是兩根手指來抓住網球，會簡單得多。這就是為什麼我們推測，IgA 光靠其多價結合特性就能提升防護反應」。相較於僅有兩個結合位點的全身性 IgG，擁有多重結合位點的黏膜 IgA，在面對不斷突變的病毒株時，具備更優異的交叉反應性（Cross-reactivity）與生化中和能力。
阻斷病毒傳播鏈條，次世代疫苗新展望
在近年累積臨床試驗數據的背景之下，黏膜免疫理論逐漸有了較為堅實的基礎。在人體流感病毒挑戰試驗中，Vaxart 的單劑口服疫苗創造 49% 的感染相對風險降低率，擊敗市售常規注射型 Fluzone 疫苗的 38%；值得留意的是，這是在口服疫苗誘發的血清中和抗體濃度遠低於注射疫苗的情況下達成的，也證明黏膜歸巢 B 細胞與 IgA 的強大實質防護力。在對抗高傳染力的諾羅病毒（Norovirus）高劑量挑戰試驗中，口服疫苗將感染相對風險降低 43%（遠優於自然感染史所提供的 23% 基礎防護力），並在臨床上實質減少受試者的嘔吐症狀與糞便病毒排出量（Viral shedding）。
然而，最具公共衛生影響力的是口服疫苗阻斷病毒傳播（Transmission-blocking）所帶來的潛力。在倉鼠的 SARS-CoV-2 新冠病毒科學模型中，即使接種動物發生突破性感染，其黏膜誘發的鼻腔 IgA 仍能有效壓制病毒活性，使得與其接觸的未接種健康動物感染率大幅下降、肺部發炎明顯減輕。根據大數據模型推算，一款能提升 50% 防感染與防傳播效力的疫苗，將有望在美國減少超過 900 萬例感染與 37,000 人死亡。更進一步，Vaxart 最新發表的第二代（Gen 2）膠囊技術，透過改善 mRNA 與蛋白質表現的穩定性，在動物試驗中將抗體滴度提升近 100 倍；在近期的人體試驗（NVV-109）中，低劑量二代疫苗在誘發關鍵的糞便功能性 IgA（Fecal IgA）表現上，甚至超越了高劑量的一代疫苗，為次世代廣效疫苗開發注入強心針。
匯聚台灣生技量能，搭建國際合作橋樑
在經歷了一個上午充滿嚴謹科學驗證與豐富數據的專題演講後，下午的「商業展示（Business Showcase）」環節，優雅地將聚光燈轉向台灣的本土生技實力。會議清晰展現出台灣正積極將研發潛力，轉化為具體的全球解決方案，透過簡明的簡報介紹對國際合作發出誠摯邀請，希冀將臨床階段的創新與卓越的製造能力推向最前線。透過突顯專業的委託製造服務、整合的臨床前生態系統，以及次世代標靶療法，以共同解決產業最迫切的瓶頸。同時也明確地向世界宣告，在追求精準醫療的全球道路上，台灣已準備好成為一個可靠且高度先進的合作夥伴，成功將其強大的基礎設施深植於全球製藥供應鏈中。
展現深厚製造底蘊，永信端出全方位服務
為了彰顯台灣堅強的製造實力，永信藥品工業（Yung Shin Pharm. Ind. Co., Ltd.）全球合作業務處的周綸音（Teresa）博士將永信藥品定位為一個經驗豐富、隨時準備好支持全球製藥願景的合作夥伴。創立於 1965 年，永信藥品擁有近 60 年深厚的專業底蘊，遠超過一般常見介紹中所提及的 20 年國際 GMP 經驗。憑藉著對美國 FDA 與日本 PMDA 嚴格標準的堅守，永信藥品已建立起作為高度可靠的 CMO 與 CDMO 夥伴的卓越聲譽。他們全方位、一條龍的服務，能穩健地引導創新藥物公司從早期的第一期臨床試驗用藥，一路走向全面的商業化量產。目前，永信藥品已支援全球超過 30 個國家的多元醫療市場，其深根蒂固的全球網絡，正積極確保供應鏈的韌性，並有效降低藥物開發過程中伴隨的複雜風險。
除了鏗鏘有力的歷史軌跡，永信藥品積極擁抱未來，將尖端科技融入其核心營運中。他們目前在處理高複雜度劑型上的深度著墨，包含精準的胜肽製造、注射用微脂體、微球體，以及高活性產品。為了進一步加速開發時程並深化決策品質，永信藥品導入先進的 AI 輔助開發平台。這套包含 AIPLEX 與 AITOX 等工具的精密系統，能順暢支援標靶評估、安全性檢測與精細的劑型開發等關鍵流程，確保科學研究能在數據驅動的精準度下如虎添翼。透過將具前瞻性的 AI 基礎設施，與其每年能生產數十億錠口服固體製劑的龐大產能相結合。
翻轉臨床前研究，聯盟推一站式平台
針對從藥物探索到臨床試驗這段關鍵卻往往令人苦惱的過渡期，國家生物模式中心（National Center for Biomodels）主任暨臺灣臨床前試驗聯盟（Taiwan Contract Research One-Stop Service, T.CROSS）執行長秦咸靜（Genie）博士，提出了一個帶來典範轉移的全新解方。這項獨特的合作計畫，是一個由政府支持的臨床前生態系統，由國內五大頂尖研發機構——包含國家實驗研究院（NIAR）、中央研究院生醫轉譯研究中心、國家衛生研究院（NHRI）、工業技術研究院（ITRI）以及生物技術開發中心（DCB）共同組成策略聯盟。T.CROSS 扮演著全球開發者高效的「單一入口」角色，提供從早期探索一路延伸至試驗新藥（IND）申請所需的一條龍服務。透過巧妙橋接世界級的學術研究與嚴格的 GLP 認證設施，這個整合性平台旨在大幅降低新藥創新過程中龐大的成本與時間限制，並提供全面的科學驗證。
T.CROSS 致力於透過整合新興科技，讓臨床前研究工具能夠現代化。該平台緊密扣合「台灣 3R 倡議（Taiwan 3R initiative）」，融合傳統動物模型與尖端的新興替代方法（NAMs）。這包含進階應用 AI 模擬、微流體技術，以及患者來源的異種移植（PDX）類器官庫，藉此打造出用於疾病模型建立的高度精確「生物分身」。在專屬專案管理團隊的支援下，T.CROSS 提供以 IND 為導向的專業試驗設計諮詢，確保每一個細緻的專案都能符合嚴格的法規要求，並將性價比發揮到極致，不僅提升轉譯醫學成功率，更歡迎國際開發者能有信心來善用台灣先進的基礎設施，以協助推動他們的早期關鍵研究。
直擊頑固癌症根源，研生生醫首創抗體
將下午的焦點轉向尖端新藥探索，研生生醫（AcadeMab Biomedical Inc.）研發處長李璧君博士，帶著其標靶治療產品線，為現場注入了深切的希望。作為一家靈活敏捷、處於臨床階段的生技公司，研生生醫極力致力於根除令人心碎的腫瘤復發惡性循環。他們開發出不僅能標靶快速分裂的癌細胞，更能鎖定那些經常逃脫標準療法的頑強「癌症幹細胞」的全新療法。他們首創（First-in-class）的主力候選藥物 AM-928 有效體現這份充滿關懷的初衷。這款目前正處於第一即將完成並籌備邁入第二期臨床試驗階段的多功能人源化抗體，已展現出初步療效，在接受評估的大腸直腸癌患者中，觀察到讓腫瘤縮小 26.7% 的比例觀察到顯著的腫瘤縮小，為對抗這種嚴重疾病的患者提供迫切需要的一線生機。
研生生醫的科學實力，穩穩奠基於一套極其強大、涵蓋四項核心技術的抗體開發平台，這也反映出他們多年來專注研究的心血。透過巧妙運用融合瘤（Hybridoma）技術、全人源 scFv 噬菌體展示庫、單一 B 細胞技術，以及人類抗體基因轉殖小鼠，這個經驗豐富的團隊能有效加速高親和力治療藥物的探索。除了旗艦級的 AM-928 計畫，該公司在次世代雙特異性抗體以及創新的抗體藥物複合體（ADC）A8928 的開發上，也邁出大步；並已在腺癌的動物模型中成功實現「治癒（tumor-free）」的成果。此外，他們也持續探索精準的 LNP 遞送系統。另一開發重點是極具潛力，客服艱難副作用問題的登革熱疫苗。這些都展現台灣在原創科學上的爆發，以及他們隨時準備好締結具體全球合作關係的堅定決心。
建構韌性生技生態，展望未來國際合作
步入尾聲，生物技術開發中心（DCB）總裁李財坤博士（Tsai-Kun Li, Ph.D.）發表了一段溫暖且引起深刻共鳴的閉幕總結。他細細回顧今日分享的豐富知識寶庫，並強調這些被熱烈討論的突破性創新——從能降低發炎反應的反義核酸修飾化學骨架、逆轉腫瘤微環境的光免疫療法、精準標靶的脂質奈米粒子，到具備交叉防護力的黏膜疫苗——正積極地重塑醫學的邊界。李財坤指出這些進展，都是在極其扎實的科學實證與嚴謹的臨床數據支持下，共同向世人宣告：精準醫療的下一波革命不再是遙不可及的夢想，而是正在迅速展開的現實。他對促成這場盛會的所有頂尖學者與策略夥伴，表達了最深切、最真摯的感謝。
李財坤強調，這場盛會成功地將台灣卓越的臨床科學量能與深具信賴度的生物製造優勢，直接嵌入全球供應鏈的核心。透過這樣的努力，論壇構築一座極具韌性且具前瞻性的橋樑，專門為促進台美雙方在轉譯醫學、技術授權與商業量產上的深度合作而打造。李財坤最後也宣布，明年的論壇將戰略性地移師美國費城（Philadelphia）舉辦，並進一步強化與美國主要生技重鎮的緊密連結。
（基因線上記者吳柏緯聖地牙哥現場報導）
資料來源：
基因線上記者聖地牙哥現場報導。
延伸閱讀：
1. 基因線上「2026 年北美生技大展」特別報導中文專區。
2. 基因線上「2026 年北美生技大展」特別報導英文專區。
