中國雙抗首勝 Keytruda、SMA 肌肉強化療法獲准與 B7-H3 ADC 告捷

全球生技醫藥產業在過去一個週末與今（2026 年 9 月 14 日）晨迎來多項震撼性突破。隨著 2026 年世界肺癌大會（WCLC）於首爾召開，中國研發的雙特異性抗體在整體生存期（Overall Survival, OS）指標上首度正面擊敗稱霸全球的 Keytruda，徹底改寫肺癌一線治療的想像空間。

同時，罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）迎來首款直接針對肌肉強化的創新療法，象徵著治療典範從單一基因修復走向功能優化的新紀元。此外，B7-H3 靶點在小細胞肺癌的亮眼數據，以及放射性核素藥物（Radiopharmaceutical）領域的垂直整合併購傳聞，皆顯示產業正於靶點創新與基礎設施重構中加速演進。

OS 正面擊敗 Keytruda，雙抗改寫一線標準

康方生物（Akeso）與 Summit Therapeutics 於 WCLC 2026 年會上公布其 PD-1/VEGF 雙特異性抗體 ivonescimab 的三期臨床試驗 HARMONi-2 更新結果。在 PD-L1 陽性的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者中，ivonescimab 相比於標準療法 pembrolizumab（Keytruda）單藥治療，展現出具統計顯著性的整體生存期（OS）優勢：中位 OS 達到 30.8 個月，對比對照組的 22.6 個月，死亡風險顯著降低了 27%（OS HR = 0.73）。此前，該試驗已公布其無惡化生存期（PFS）的風險比（HR）為 0.51。

這項數據可說是今日最具震撼力的腫瘤學突破。Keytruda 長期以來作為全球非小細胞肺癌免疫治療的骨幹（Backbone），任何新藥若欲取而代之，最艱難的門檻便是要在頭對頭（Head-to-Head）試驗中證明 OS 的優越性。Ivonescimab 的成功，意味著「PD-1 結合 VEGF」的雙特異性抗體架構，有望真正超越單一免疫檢查點抑制劑的療效極限。

值得注意的是，該試驗的受試者全數來自中國單一區域（共 398 名患者），這也是其目前面臨的最大限制。Summit 現正透過全球性試驗 HARMONi-7 於高 PD-L1 族群中進行後續驗證。產業界的焦點已從「中國數據的可靠性」，轉向「全球試驗能否複製這份頭對頭的 OS 優勢」。若全球數據得以確證，這將是中國原創生物製劑首次實質動搖全球最大腫瘤藥物的霸主地位。

跨越 OS 終極門檻，中國雙抗分子正強勢叩關全球肺癌一線治療的黃金標準。

肌肉強化療法獲准，SMA 治療跨入新紀元

美國食品藥物管理局（FDA）於 9 月 11 日正式核准 Scholar Rock 開發的 Isembyld（apitegromab），用於治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）。這是 Scholar Rock 首款獲得 FDA 核准的藥物，更重要的是，這是 SMA 治療史上從專注於修復基因病因，正式延伸至直接強化肌肉功能的首次典範轉移。

Isembyld 透過選擇性阻斷肌肉生長抑制素（Myostatin）的活化，目的是提升患者的肌肉量與肌力。過去的 SMA 療法（如 Spinraza、Evrysdi、Zolgensma）皆聚焦於提升 SMN 蛋白或進行基因替代；而 Isembyld 則開啟「神經元病因修正 + 周邊肌肉功能優化」的全新治療路徑。這對於已接受傳統 SMN 標靶治療但仍有殘留無力症狀的患者而言，提供關鍵的附加（Add-on）或聯合治療新選項。

此外，這項核准也展現出生產品質管理（CMC）危機處理的成功範例。Scholar Rock 此前曾面臨代工廠合規問題，但成功透過替換美國備用製造廠房化解了監管延宕風險，順利推動新藥上市。

從修補基因缺陷到強化肌肉功能，SMA 治療正式步入聯合功能優化的後基因治療時代。

B7-H3 靶點雙雄並起，小細胞肺癌現新曙光

羅氏（Roche）的合作夥伴邁威生物（MediLink）於 WCLC 2026 公布其 B7-H3 抗體偶聯藥物（ADC）tambotatug pelitecan（Tam-Peli / YL201）的三期臨床試驗 TAISHAN-302 中期結果。在含鉑化療失敗的復發性小細胞肺癌（SCLC）患者中，Tam-Peli 相較於現有標準療法 topotecan，將死亡風險大幅降低 54%（中位 OS：13.3 個月 vs. 9.4 個月，HR = 0.46），客觀緩解率（ORR）更高達 59.1% 對比 9.7%。

無獨有偶，翰森製藥（Hansoh）的另一款 B7-H3 ADC 藥物 risvutatug rezetecan（Ris-Rez / HS-20093），其針對相同適應症的生物製品許可申請（BLA）也已於 9 月 2 日獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理。這意味著在小細胞肺癌領域，中國正同時孕育兩款已進入後期或申請階段的重量級 B7-H3 ADC 藥物。

這不僅為長期缺乏有效二線治療的小細胞肺癌患者帶來新希望，更象徵 B7-H3 靶點正快速形成一個極具競爭力的藥物類別（Competitive Class）。同時，這也凸顯中國 ADC 產業已邁入高強度的「類別內競爭（Within-Class Competition）」階段；而「中國臨床驗證 → 跨國藥廠全球擴張」的創新藥出海模式，正持續在全球舞台發揮影響力。

B7-H3 ADC 的強勁數據，不僅為小細胞肺癌帶來新標準，更確立了中國在該靶點的領跑地位。

精準醫療的反思，一線擴張踢到鐵板

阿斯特捷利康（AstraZeneca）於 9 月 11 日宣布，其口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）camizestrant（Etcamah）聯合 Pfizer 的 Ibrance，在針對未經治療的 HR 陽性 / HER2 陰性晚期乳癌患者的三期臨床試驗中，雖然在無惡化生存期（PFS）上出現數值改善，但並未達到統計學上的顯著差異。

值得玩味的是，就在大約一週前，FDA 才剛給予 Etcamah 加速核准（Accelerated Approval），但其核准的適應症截然不同：限定於在一線 AI + CDK4/6 治療期間，透過循環腫瘤 DNA（ctDNA）檢測出 ESR1 突變、但影像學尚未顯示疾病惡化的患者。

這項一線臨床的挫敗，凸顯出一個深刻的精準醫療（Precision Medicine）反思：在生物標記（Biomarker）精準篩選下取得成功的藥物分子，若貿然擴大應用於未經篩選的廣泛族群（Broad Unselected Population），未必能取得相同的療效。這進一步強化 SERENA-6 試驗所建立的新典範：新藥的價值不僅在於能否「提早」介入，更在於能否在抗藥性分子出現的「正確時間點」精準打擊。

在精準標靶治療時代，於分子抗藥性浮現之際精準出擊，遠比一味追求一線全面取代更具臨床價值。

核藥領域傳併購，放射醫學走向垂直整合

據《金融時報》（Financial Times）報導，GE HealthCare 傳出正與 Sofie Biosciences 洽談一筆價值約 10 億美元的收購案，目前雙方仍在協商階段。Sofie Biosciences 的業務核心涵蓋放射性藥物影像、PET 追蹤劑，以及相關的製造與物流基礎設施。

若此項收購案成真，將凸顯放射性藥物（Radiopharmaceutical）領域的競爭早已超越單一分子的研發，轉向了高度依賴基礎設施的戰略布局。這包括了同位素供應、迴旋加速器生產網絡、極短半衰期物流，以及影像設備的安裝基數。相較於 Novartis 或 Lilly 主要從治療性核藥切入，GE HealthCare 若能成功整合其現有的影像設備優勢與 Sofie 的追蹤劑製造網絡，將建立起「掃描儀 + 追蹤劑 + 放射藥房網絡」的強大垂直整合競爭力。

放射性藥物的未來戰場，決戰點不僅在實驗室的分子設計，更在於能否掌控從同位素到影像設備的整合供應鏈。

臨床審查延宕，後期數據更新暗藏變數

FDA 將 Exelixis 開發的 zanzalintinib 聯合 Tecentriq 用於轉移性大腸直腸癌（Colorectal Cancer）的審查決策日期延後 3 個月，至 2027 年 3 月 3 日。此次延宕的主因是 Exelixis 應 FDA 要求補交更新的安全性與療效數據，該提交被 FDA 判定為重大修正（Major Amendment）。

雖然審查期限的展延不必然代表藥物將面臨高風險的拒絕核准，但這無疑會對藥廠的上市時程、營收預估、銷售團隊部署及投資人估值造成直接影響。此事件再次提醒業界：後期監管風險不僅來自於生產品質管理（CMC）問題，新增的安全性與療效數據分析同樣可能重置審查時鐘，成為上市前的不確定因素。

上市前的任何數據更新都可能重置審查時鐘，法規與時程的掌控力始終是新藥開發的隱形門檻。

近期法規審查與臨床事件觀察指標

9 月 14–15 日：WCLC 2026 大會，持續關注 Zipalertinib、Iza-bren、ivonescimab 等關鍵試驗的完整數據發表（★★★★★）
9 月 19 日：Ultragenyx / UX111，FDA Sanfilippo 綜合症 A 型 AAV9 基因治療 PDUFA 審查日（★★★★★）
9 月 23–26 日：國際骨髓瘤學會（IMS）年會，追蹤多發性骨髓瘤 Late-breaking 數據（★★★★☆）
9 月 25 日：AbbVie / etentamig，CERVINO 三期臨床完整數據發表（★★★★★）
9 月底前：uniQure / AMT-130，亨丁頓舞蹈症 4 年耐久性追蹤數據公布（★★★★★）

延伸閱讀：基因線上每日生技醫藥新聞集錦

參考資料：