2026 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會於 5 月 29 日至 6 月 2 日在芝加哥隆重舉行。本次大會匯聚全球頂尖的臨床數據，各大藥廠紛紛發表旗下腫瘤學產品的關鍵進展。根據 Biomedtracker 與 Datamonitor Healthcare 報告顯示，多項針對實體腫瘤及血液惡性腫瘤的創新療法、抗體藥物複合體（ADC）以及雙特異性抗體，在臨床試驗中展現出顯著的療效與良好的安全性數據，不僅為多種具有高度醫療迫切需求的癌症帶來全新的一線或後續治療選擇，更有望在未來打破現有的臨床常規，重塑全球抗癌藥物市場的競爭生態。

第三代肺癌靶向藥，七年數據刷新紀錄

在非小細胞肺癌（NSCLC）治療領域，輝瑞（Pfizer）研發的第三代 ALK 抑制劑勞拉替尼（Lorlatinib，商品名：Lorbrena/Lorviqua）於第三期 CROWN 臨床試驗中發表重要的七年追蹤更新數據。這項針對初治型 ALK 陽性晚期非小細胞肺癌的 post hoc 後續分析顯示，在中位追蹤時間達 83.0 個月的情況下，勞拉替尼組的中位無惡化存活期（mPFS）至今仍「未達到」，而對照組克唑替尼（Crizotinib）僅為 9.1 個月，其風險比（HR）達到了前所未有的 0.19。更令人驚豔的是，勞拉替尼的七年無惡化存活率高達 55%，且在治療滿 24 個月且病情未惡化的患者中，有高達 79% 的機率在第七年依舊維持無惡化生存，這項數據廣泛支持了部分早期反應者實現「功能性治癒」的論點。此外，勞拉替尼在控制與預防中樞神經系統（CNS）轉移方面展現出極強的穿透力，第 30 個月後便無任何新的顱內進展事件發生，為患者築起堅實的臨床屏障。

與此同時，嬌生（Johnson & Johnson）也帶來旗下雙特異性抗體埃米萬他單抗（Amivantamab，商品名：Rybrevant）聯合拉澤替尼（Lazertinib）在非典型 EGFR 突變晚期非小細胞肺癌一線治療的 CHRYSALIS-2 研究成果。最新更新的整體存活期（OS）數據指出，在 49 名初治患者中，該聯合療法的整體存活期中位數高達 41.0 個月，較目前唯一獲美國食品藥物管理局（FDA）批准的標準藥物阿法替尼（Afatinib）歷史數據（19.4 個月）足足延長一倍以上。追蹤滿 3 年與 4 年時，分別有 55% 和 46% 的患者存活，且有 20% 的患者在數據截止時仍持續接受一線治療，展現出長期療效尾翼。儘管該療法帶有高達 30% 的靜脈血栓栓塞（VTE）發生率，可能成為臨床應用的隱憂，但其顯著的生存獲益無疑為這群佔 EGFR 突變 10-15% 的小眾病患樹立療效的新里程碑。

雙特異性抗體戰，乳癌治療迎新標竿

在乳癌治療方面，由康寧傑瑞（Alphamab Oncology）與石藥集團（CSPC Pharmaceutical）共同開發的創新 HER2 雙靶點雙特異性抗體安本尼妥單抗（Anbenitamab，研發代號：KN026），在第三期 Neo-Healer 臨床試驗中取得對抗傳統雙單抗療法的關鍵性勝利。這項隨機、開放標籤、多中心的臨床研究，共招募 521 名 HER2 陽性早期或局部晚期乳癌患者，目的是評估安本尼妥單抗聯合白蛋白結合型多西他賽（Nab-docetaxel）與卡鉑（Carboplatin）作為新輔助治療的療效。根據盲態獨立評審委員會（BIRC）的評估結果，安本尼妥單抗組的總病理學完全緩解（tpCR）率達到 62.4%，顯著高於對照組（曲妥珠單抗 + 帕妥珠單抗 + 多西他賽 + 卡鉑，即 THP 組合）的 51.2%，兩組分層差異達 11.4%，具有顯著的統計學意義。這項試驗也是全球首個證實單一雙特異性抗體在新輔助治療階段效能超越傳統雙單抗黃金標準的三期試驗。

臨床設計上，該研究採用連續 6 個週期的持續治療方案，避免複雜的藥物切換，能提供不間斷的 HER2 信號阻斷，促使患者前往根治性手術的時間比常規連貫療法縮短約 6 週。在安全性方面，作為非抗體藥物複合體（Non-ADC）的雙特異性抗體，安本尼妥單抗徹底避開抗體藥物複合體常見的嚴重 class 特異性毒性，特別是令臨床醫師十分棘手的間質性肺病（ILD），展現出更具優勢且易於管理的安全特性。統計顯示，兩組的 3 級或以上治療期間不良事件（TEAE）發生率相當，主要以血液學和胃腸道毒性為主。由於該藥在中國本土研發，具備極高的生產成本優勢與定價彈性，未來有望迅速納入中國國家醫保藥品目錄（NRDL），並在全球價值導向的醫療市場中，對羅氏（Roche）長期壟斷的新輔助治療產生一定的影響。

精準醫學破僵局，腸癌喜迎翻倍療效

大腸直腸癌（CRC）的第一線與後線治療在本屆 ASCO 上同樣迎來重要突破。輝瑞（Pfizer）發表的第三期 BREAKWATER 臨床試驗第三佇列更新數據顯示，將標靶藥物康奈非尼（Encorafenib，商品名：Braftovi）與西妥昔單抗（Cetuximab）聯合一線標準化學治療方案 FOLFIRI（康奈非尼 + 西妥昔單抗 + FOLFIRI 組合），用於治療過往極難對付的 BRAF V600E 突變型轉移性大腸直腸癌，取得突破性療效。數據證實，該聯合療法成功將病患的中位無惡化存活期（mPFS）拉長至 15.2 個月，與僅接受標準化療控制組的 8.3 個月相比幾乎實現翻倍，並顯著降低 56% 的疾病進展或死亡風險。同時，盲態獨立中央評審（BICR）確認的客觀緩解率（ORR）也由控制組的 39.2% 大幅提升至 64.4%，且整體存存活期（OS）亦觀察到臨床意義顯著的延長趨勢，為臨床醫師提供更具彈性的一線化療時的治療選擇。

在後線化療抗藥的 HER2 陽性晚期大腸直腸癌領域，江蘇恆瑞醫藥（Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals）發表的其研發的 HER2 標靶抗體藥物複合體曲妥珠單抗 rezetecan（Trastuzumab rezetecan，研發代號：SHR-A1811）第三期臨床試驗數據同樣引人注目。在對照當前標準後線療法（TAS-102、呋喹替尼或瑞戈非尼）的隨機對照研究中，曲妥珠單抗 rezetecan 將獨立評審委員會確認的中位無惡化存活期由 2.8 個月翻倍延長至 5.5 個月，客觀緩解率更達到 40.7%，遠高於控制組的 4.5%。在過往末期腸癌患者療效僅能以「週」推進的困境下，超過 40% 的緩解率為臨床提供罕見的腫瘤實質縮小機會。此研究雖限制招募 RAS 與 RAF 野生型患者，且全數在中國開展，但其極低的毒性中斷率與優異的初步生存趨勢，無疑使其成為該利基市場的先行者。

骨髓瘤創新機制，口服新藥療效良好

在血液腫瘤的多發性骨髓瘤（MM）領域，Bristol Myers Squibb 公佈旗下標靶蛋白質降解平台的全新口服 CELMoD 藥物美西度胺（Mezigdomide）第三期 SUCCESSOR-2 試驗的震撼結果。該臨床研究針對已接受過包含抗 CD38 單抗和雷那度胺（Lenalidomide）在內的多線治療、且絕大多數屬於三級藥物抗藥（Triple-class-exposed）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者。結果顯示，美西度胺聯合卡非佐米（Carfilzomib）與地塞米松（Dexamethasone）（MeziKd 組合），相較於僅用卡非佐米和地塞米松的對照組，將中位無惡化存活期從 8.3 個月大幅延長至 18.0 個月，疾病進展或死亡風險陡降 52%。儘管高達 61.1% 的患者出現 3 至 4 級的中性粒細胞減少症，但實際因此中斷治療者僅有 1 例，其安全管理模式對於基層腫瘤科醫師而言相當親近，被視為填補專利懸崖的重磅口服替代方案。

另一方面，輝瑞（Pfizer）研發的 BCMAxCD3 雙特異性抗體埃蘭那他單抗（Elranatamab，商品名：Elrexfio）則在針對高危險性冒煙型多發性骨髓瘤（HR SMM）的一項由研究者發起的第二期 ERASMM 臨床研究中展現出深遠的療效。在 14 個月中位追蹤的最新數據中，單藥埃蘭那他單抗治療在高危冒煙型患者中達到 92% 的極高客觀緩解率（ORR），且有 72% 的患者達到完全緩解（CR）或更好的結果，在可評估的疑似完全緩解患者中，微量殘留病（MRD）陰性率高達 90%。值得留意的是，後續追蹤至今尚無任何一例患者進展為活動性多發性骨髓瘤。鑑於冒煙型骨髓瘤患者多處於無症狀階段，臨床上對於其治療毒性容忍度極低，而本試驗中未觀察到任何的神經毒性（ICANS）事件，且細胞介素釋放綜合症（CRS）多集中於 1 至 2 級，這為雙特異性抗體挺進早期介入治療市場提供了具說服力的臨床實證。

基質瘤迎新突破，聯合療法翻轉臨床治療結果

在胃腸道基質瘤（GIST）的臨床研究上，由 Cogent Biosciences 研發的口服、選擇性 1 型 KIT 酪氨酸激酶抑制劑（TKI）貝佐克拉替尼（Bezuclastinib，研發代號：CGT9486）聯合舒尼替尼（Sunitinib）的第三期 PEAK 研究第二部分完整數據，成為二線治療近二十年來最顯著的突破。針對過往伊馬替尼（Imatinib）治療失敗後的晚期基質瘤患者，該聯合療法成功將中位無惡化存活期從標準舒尼替尼單藥組的 9.2 個月延長至 16.5 個月，客觀緩解率也由 26% 翻倍拉升至 46%。由於伊馬替尼抗藥通常由高度異質性的 KIT 次級突變驅動，而貝佐克拉替尼與舒尼替尼的互補結合能廣泛覆蓋外顯子 13、14、17、18 的抗藥變異，從分子機制上精準破局。儘管轉氨酶升高（ALT/AST 異常）等肝毒性發生率達 56.4%，但皆可透過劑量微調與修改加以克服，目前該藥已進入 FDA 的即時腫瘤學審查（RTOR）及突破性治療認定通道。

同屬胃腸道與實體腫瘤範疇，拜耳（Bayer）的瑞戈非尼（Regorafenib，商品名：Stivarga/癌瑞格）聯合阿維魯單抗（Avelumab）在法國多中心開展的第二期 REGOMUNE 臨床研究中，則針對晚期或轉移性 HPV 相關實體腫瘤（如肛門癌、子宮頸癌等）釋出利多。在 33 名可評估療效的重度經治患者中，該聯合療法錄得 45.5% 的 6 個月疾病控制率（DCR），其中包括 33.3% 的部分緩解（PR）。特別是在過往接受過免疫檢查點抑制劑（ICI）毒化、已無有效後線辦法的亞群中，依然取得 27.3% 的客觀緩解率，成功利用抗血管生成藥物重塑腫瘤微環境的機制打破免疫抗藥僵局。雖然高達 78.6% 的患者因不良反應而後續需要調整劑量，但該研究的重要性仍不言而喻，首度證實抗血管生成聯手免疫檢查點抑制劑在 HPV 驅動型癌症中的突出潛力，為瑞戈非尼開闢常規大腸癌與肝癌之外的全新藍海管線。

新世代抗體藥物複合體，突破多重抗藥困境

針對晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC），禮來（Eli Lilly）在本次 ASCO 大會發表下一代抗 Nectin-4 抗體藥物複合體 LY4052031 的第一期 NEXUS-01 臨床劑量遞增佇列初始數據。在目前的臨床實踐中，雖然恩福妥單抗維多汀（Enfortumab vedotin，商品名：Padcev）聯合帕博利珠單抗（Pembrolizumab）已成為一線標準治療，但後續抗藥後的治療選擇極度匱乏。LY4052031 採用創新的拓撲異構酶 I（Topoisomerase I）抑制劑 Camp98 作為藥物附載，目的是克服因 p-醣蛋白介導的 MMAE 載藥外排所產生的 Padcev 抗藥性。數據顯示，在接受過 Padcev 治療的 15 名病患中，LY4052031 仍取得高達 40% 的客觀緩解率（ORR）與 80% 的疾病控制率（DCR）。試驗過程中發現載藥 Camp98 的代謝與 CYP2D6 肝臟酵素高度相關，低活性突變患者易引發劑量限制性毒性，因此方案已修訂必須先行進行基因型篩查，雖增加法規複雜度，但也為克服抗藥性提供更精準的治療路徑。

最後，在卵巢癌與實體腫瘤領域，BioNTech 與 OncoC4 合作研發的優化抗 CTLA-4 抗體 Gotistobart 聯合帕博利珠單抗治療鉑類抗藥卵巢癌（PROC）的第二期 PRESERVE-004 研究同樣帶來值得關注的整體存活期數據。在接受 1 mg/kg 低劑量 Gotistobart 聯合治療的重度經治患者中，中位整體存活期（mOS）竟達到的 18.9 個月，遠超過歷史上化療不足一年的基準線，且 18 個月存活率高達 54.3%。有趣的是，該試驗觀察到罕見的劑量療效反轉現象，2 mg/kg 高劑量組的中位整體存活期僅為 8.3 個月，因此未來將鎖定 1 mg/kg 作為後續第三期註冊臨床試驗的推薦劑量。儘管超過 50% 的患者會出現 3 級以上的治療相關不良反應（如結腸炎、低鈉血症等），但 Gotistobart 仍然憑藉其優越的特質，正與 AbbVie 研發的 c-Met 標靶抗體藥物複合體 Temab-A（研發代號：ABBV-400，於第一期臨床試驗錄得 44% 緩解率）等最新藥物並肩作戰，共同在高度困難的鉑類抗藥卵巢癌利基市場中，為病患尋求免除化療毒性暴露的新解方。

參考資料：
Biomedtracker 與 Datamonitor Healthcare。

延伸閱讀：
基因線上「ASCO 2026」專題報導：亞太中文版；國際英文版。