九月為全球白血病（血癌）宣導月，臺灣健保率亞洲之先，一次推動三大適應症給付，將新一代口服標靶 BTK 抑制劑（Bruton’s tyrosine kinase inhibitor）擴及濾泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴性白血病（CLL）、被套細胞淋巴瘤（MCL）。政策將於 10 月 1 日正式上路，不僅翻開臺灣癌症治療新篇，更突破當前治療瓶頸、接軌國際趨勢，為血癌病友帶來曙光。
一年 10 項血癌藥納保，明年健保總額逾 9000 億
衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組長黃育文於昨（25）日致詞時表示：「健保署持續致力於提升藥品可近性，給付方向與國際治療指引接軌。截至 114 年 10 月，已有 10 項血液癌藥品納入健保，包括 7 項新藥與 3 項擴增給付，預計將有超過 1,100 名病友受惠，藥費投入近 19 億元。她進一步指出，此次 BTK 抑制劑的三大擴增給付：包括濾泡性淋巴瘤第三線暫時性支付、慢性淋巴性白血病擴及非第十七號染色體缺失病人的二線以上治療，以及被套細胞淋巴瘤放寬至無療程限制，盼能回應臨床需求，為病友帶來更多希望。
此外，黃組長亦指出，健保總額 2026 年度將有 9000 多億，且明年依舊有 50 億挹注癌症新藥基金，也希望從 2024 年就納保的次世代基因定序與接下來的癌症新藥納保，能助力「健康台灣」癌症死亡率降低三分之一的目標。
突破傳統化療困境，迎向精準醫療新時代
馬偕紀念醫院血液腫瘤科資深主治醫師張明志指出，濾泡性淋巴瘤屬最常見的惰性淋巴瘤，臨床特徵為「可治療但難以根治且易復發」。過去，高齡或合併多重共病的病友，往往難以耐受高強度化療，後線治療選擇相當有限，使病友與家屬長期承受身心與經濟的雙重負擔。」隨著「BTK抑制劑聯合療法」納保，不僅填補了第三線治療空窗，更讓治療從傳統化療跨足精準醫療，提供病友更友善且更經濟的「無化療」選擇。此舉不僅與美國 NCCN 指引接軌，更為全球第三、亞洲最先納保的市場，樹立照護新典範。
CLL、MCL 擴大給付，健保嘉惠高風險血癌病患
中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃表示，慢性淋巴性白血病治療迎來重大突破。過去，口服標靶 BTK 抑制劑過去僅限用於治療具 del-17p 基因缺陷或復發／難治的病友的一線治療。
如今健保給付範圍擴大作為「IGHV未突變」高危險族群之二線藥物，為臺灣近三成預後較差的 IGHV 未突變病友，提供關鍵治療機會；同時推動三線全面納保，確保病友在一至三線治療過程中至少有一次能使用健保標靶藥物。
而針對同為易復發但疾病進程較具侵襲性的被套性淋巴瘤，葉醫師亦指出，病友常在接受一線治療數年後復發。張明志醫師表示，目前傳統治療難達到治癒效果，如今新一代口服 BTK 抑制劑突破健保限制，讓復發/難治型 MCL 病友不再受限於給付上限，更大程度減輕財務負擔，助力延長「生存紅利」。
慢性淋巴性白血病變異影響預後，務必與醫師討論基因檢測
而針對慢性淋巴性白血病，葉醫師進一步指出，根據民國 111 年臺灣最新癌症登記報告，同為血癌的慢性淋巴性白血病新診斷個案達 270 人，佔所有白血病總數的 9%。其症狀包含不明原因體重下降、發燒、夜間盜汗，以及白血球或淋巴球異常。
葉醫師強調，年齡對慢性淋巴性白血病病友的存活率影響顯著，五年的整體存活率為 61%，但年齡小於 60 歲的病友，其五年存活率可達 81%；然而，80 歲以上病友的五年存活率卻急遽下降至 35%。「這份數據突顯了針對高齡慢性淋巴性白血病病友尋求更有效、更安全的治療方案，已是刻不容緩的議題，但目前臺灣一線仍有高達四成（約39%）的病友以化學治療為主。」
「精準診斷是扭轉 CLL 預後的關鍵第一步。」
葉士芃理事長指出，雖然慢性淋巴性白血病常被視為「和緩」的癌症，但若帶有特定基因變異，如免疫球蛋白重鏈可變區（IGHV）未突變或第 17 對染色體異常（含 17p deletion 及 TP53 mutation），預後將大幅惡化，屬高風險族群，無法採取「觀察等待」策略。隨著精準醫學進步，慢性淋巴性白血病治療迎來兩大新趨勢。
他強調，慢性淋巴性白血病病友應先與醫師討論，了解自身的預後風險，尤其是免疫球蛋白重鏈可變區（IGHV）未突變的族群，在臺灣約佔 28.8%，屬於預後不佳的高危險群。
根據國際指引，新一代口服標靶 BTK 抑制劑已展現出具臨床意義的療效，為這類病友帶來曙光。如今臺灣健保也正式對齊國際標準，將新一代口服 BTK 抑制劑給付範圍擴大至二線 IGHV 未突變病友，並涵蓋三線所有復發或難治病友，確保慢性淋巴性白血病病友在一至三線治療過程中至少能有一次使用健保標靶藥物，對高風險族群而言是一項革命性的改變。
健保新制的給付架構如下：
第一線：適用於具有 17p/TP53 變異的高風險病友
第二線：涵蓋 IGHV 未突變的高危險群
第三線：納入所有復發或難治病友，治療不再受限於基因型態
不忘初衷醫界肯定，健保再創國際典範
中華民國血液病學會柯博升理事長指出，健保此次針對濾泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴性白血病（CLL）與被套細胞淋巴瘤（MCL）推出的三大適應症給付，對血癌病友而言是關鍵轉捩點。
中華民國血液病學會柯博升理事長與中華民國血液及骨髓移植學會葉士芃理事長共同表示，「我們長期守護在第一線，深知病友對創新藥物仍有未滿足的需求。此次健保給付的擴大，讓更多病友得以及早受惠於新一代標靶藥物，允稱癌症照護的重要突破。不僅為 FL 病友填補第三線治療空窗，推動治療從傳統化療跨足精準醫療；也為近三成 IGHV 未突變的高危 CLL 病友帶來關鍵治療機會，並推動三線全面納保；同時突破 MCL 的治療限制，讓復發或難治病友擺脫上限約束，爭取更多生存時間。」
正視財務毒性挑戰，盼讓血癌藥物不再遙不可及
隨著醫療科技進步，部分癌症已逐漸轉變為可控的慢性疾病。癌症希望基金會副執行長嚴必文表示，「血癌友善病房」、LINE 聊天機器人「血癌攻略」等都在在協助血癌病友獲得更周全照護。過往健保受限於財務，新藥納保速度緩慢，而近幾年也在各界倡議下，健保署積極回應病友需求，加速新藥給付接軌國際治療指引。
她進一步指出，臺灣血癌病友長期承受身心與經濟壓力，如今新一代口服標靶 BTK 抑制劑擴大給付，預計可嘉惠約 250 位病友，每個家庭每年約可減少 190 萬元醫療支出。
然而，嚴必文也提醒，根據基金會近十年統計，目前仍有絕大部分的血癌用藥被限縮給付時程，一旦屆臨給付時限，癌友又得承受龐大的財務毒性。因此，癌症希望基金會呼籲，健保應有更充裕的新醫療科技預算，以提供癌友適切、周延的治療，才能讓社會資源更有效投注於長期照護與支持。
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11.採訪整理
