2025 年「亞太生技投資論壇」(Asia-Pacific Biotech Investment Forum)上,哈佛大學與麻省理工學院雙聘教授 George M. Church 發表題為 「AI & Synthesis: proteins, cell-types, connectomes, organs」 的演講,深入探討人工智慧(AI)、合成生物學與基因編輯在疫苗開發、基因治療、跨物種器官移植、抗病毒策略與抗衰老療法等多領域的最新突破與應用前景。他指出,DNA/RNA 讀寫成本在近50年間下降兩千萬倍,結合 AI 驅動的機器學習模型,將原需十年完成的生物醫學研發壓縮至數月,並推動多家公司進入臨床試驗與應用落地。

AI 驅動 DNA 讀寫技術革命,基因治療與 AAV 載體設計進入高速時代

Church 以「DNA/RNA Read & Write tech exponentials」為開場,展示自 1975 年以來基因合成與定序成本的指數級下降:由人類基因組計畫時的數十億美元,降低到 2025 年的每 6GB 僅需約 200 美元。這種成本革命,加上 AI 演算法與多重文庫(Multiplex Libraries),讓一次性設計與測試 10 兆種基因構型 成為可能。

在基因治療方面,他介紹了 Dyno TherapeuticsJURA Bio 的 AI 衣殼設計平台,可在靈長類進行全身篩選,實現 AAV9 載體腦部轉導效率提升百倍、肝臟脫靶降低十倍,並能針對不同器官進行精準「組織趨向性」(tissue tropism)調控。此舉可讓針對心臟、腎臟、視網膜等疾病的基因療法更安全、更有效。

他同時展示了「深度多樣化」(Deep diversification)成果,證明機器學習能在高度突變的病毒載體設計中保持高成功率,突破傳統方法在多突變下的效率瓶頸。

從 mRNA 疫苗到基因編輯豬,跨物種器官移植與廣譜抗病毒策略齊進展

演講的另一重點是利用基因工程應對跨物種疾病與器官短缺問題。Church 回顧新冠疫情期間 mRNA 與腺病毒疫苗一年內開發並接種逾 6 億人的案例,並延伸至 野生動物疫苗遞送,如 2024 年在休士頓動物園成功為大象接種 mRNA 型 EEHV 疫苗,以及針對攜帶病原的白尾鹿與鼠類進行的可遺傳免疫研究。

在異種移植(xenotransplantation)方面,他展示了 eGenesis 基因編輯豬的最新進展:透過 69處生殖系編輯 移除糖類抗原、內源性反轉錄病毒(PERVs),並引入人類免疫調控基因,降低免疫排斥與病原傳播風險。這項技術已在2025年1月促成全球最長穩定的豬腎移植(Tim Andrews案例,存活近兩個月),並發表於《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。

此外,他介紹抵抗所有天然病毒的「遺傳密碼重編碼」策略,將特定密碼子(TCA/TCG)改寫以阻斷病毒蛋白翻譯,實驗顯示能有效對抗多種噬菌體與潛在的人類特異性病原。

抗衰老基因療法結合長壽基因研究,開啟可編程化健康新紀元

Church 亦將 AI 與基因治療延伸至抗衰老與慢病管理。他展示了多基因組合療法(如 αKlotho + sTGFβR2 + FGF21),在小鼠中改善肝臟功能、脂肪代謝與胰島素敏感性,並延長壽命。部分重編程(Partial Reprogramming, OSK)在實驗中也顯示可延長老齡小鼠存活週期並逆轉部分衰老指標。

在基因層面,他提到 Nature Communications 2024 發現百歲老人中有 35 個功能喪失(LOF)突變顯著減少,揭示了潛在的長壽基因。這些發現與植入前基因檢測(PGT-WGS)結合,可在胚胎階段篩檢數百種單基因疾病,推動「疾病預防型」醫療模式。

展望未來,他列出三大願景:免免疫抑制的器官耐受、全病毒抵抗、抗衰老與抗癌,並展示旗下或合作公司(如 Rejuvenate Bio、GC Therapeutics、Ovelle/Gameto、Editas、HelixNano)在多個適應症上的臨床試驗進展。

從 DNA 設計、疫苗開發、跨物種移植,到抗衰老與長壽基因研究

Church 此次在 2025 亞太生技投資論壇的演講,完整描繪出 AI 與合成生物學如何成為未來醫療的「核心引擎」:從 DNA 設計、疫苗開發、跨物種移植,到抗衰老與長壽基因研究。這不僅是科研成果的集中展示,也是對生物醫學下一個十年的路線圖。當 AI 與基因編輯攜手,疾病防治的時間與空間界線將被重新定義,而人類健康的「可編程化」時代,正加速到來。