2026 年 9 月 2 日，從口服布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTK inhibitor）重新建立起臨床上的信任，到嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T）在自體免疫領域遭遇安全性瓶頸，科學界正於療效突破與風險控制間進行細緻權衡。同時，亞洲在精準腫瘤學與全球授權交易中的影響力仍持續攀升。
諾華破除肝毒安全疑雲，然面臨免疫重置安全瓶頸
諾華（Novartis）公布其口服 BTK 抑制劑 remibrutinib 用於復發型多發性硬化症（RMS）的兩項三期臨床試驗 REMODEL-1 與 REMODEL-2 頂線結果。相較於對照組藥物 teriflunomide，該藥顯著降低年化復發率（ARR），並在磁振造影病灶（MRI lesions）與失能進展等次要終點達到優越性。在累積逾 4,500 名患者的安全性數據中，未出現顯著肝臟毒性或 Hy 氏法則（Hy’s Law）案例。這項結果打破過去同類藥物易引發肝毒性的陰霾，驗證 BTK 抑制劑作為多發性硬化症口服療法的可行性，諾華預計將向全球監管機構遞交上市申請。
諾華宣布暫停 8 項將 CAR-T 療法 rapcabtagene autoleucel（rap-cel）用於自體免疫與神經系統疾病的臨床試驗，主因是出現 3 例因嚴重免疫反應（Severe Immune Reactions）導致的患者死亡事件。此前必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）亦因發炎事件暫停部分 zola-cel 試驗，顯示這可能非單一案例。CAR-T 試圖透過深度 B 細胞耗竭（B-cell Depletion）去重置免疫反應（Immune Reset），但慢性自體免疫疾病患者所能承受的細胞激素釋放綜合症（CRS）與神經毒性風險，遠低於癌症患者。這將促使業界加速轉向低強度前置處置（Lower-Intensity Conditioning）、異體 CAR-T 或雙特異性抗體等替代路徑。就以上兩個資訊，單日之內諾華一則以喜一則以憂，口服免疫調節取得成功，但也遭遇深度免疫重置的安全挑戰。
阿斯特捷利康雙靶聯合阻斷抗藥，一線治療翻轉 NSCLC 治療
阿斯特捷利康（AstraZeneca）與和黃醫藥（HUTCHMED）宣布，在中國進行的三期 SANOVO 試驗達主要終點。針對未接受過晚期系統性治療、具表皮生長因子受體突變（EGFR mutation）與 MET 過表達（MET overexpression）的非小細胞肺癌（NSCLC）患者，Tagrisso（osimertinib）聯合 Orpathys（savolitinib）相較於 Tagrisso 單藥，顯著改善無進展生存期（PFS）與總生存期（OS）。由於亞洲肺癌患者的 EGFR 突變率高達 30–40%，此項一線同時封鎖 EGFR 與 MET 以阻斷抗藥性的策略，將推動肺癌臨床治療從疾病進展後的順序給藥，走向生物標記引導聯合療法。
羅氏簽 15.3 億美元授權，中國跨越單一分子藥物，多特異抗體平台授權夯
羅氏（Roche）與中國先聲藥業旗下先聲再明（Simcere Zaiming）簽署全球獨家授權協議，取得預臨床資產 SIM0660 的全球開發與商業化權利。該交易包含 7,500 萬美元首付款，總潛在金額最高達 15.3 億美元。SIM0660 是一款針對 CD79a × CD19 × CD3 的三特異性 T 細胞銜接抗體（Trispecific T-cell Engager），設計目標在於降低抗原逃逸（Antigen Escape）風險並控制細胞激素釋放。此筆交易凸顯中國生技對外授權（Out-Licensing）已從熱門的抗體藥物複合體（ADCs）擴展至多特異性抗體平台授權。
Alumis 生理機轉理論成立之後，異質疾病仍可能面臨臨床挫敗
Alumis 公司公布其口服 TYK2 抑制劑 envudeucitinib 用於約 408 名中重度系統性紅斑性狼瘡（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）患者的二期試驗未達主要及次要終點，導致股價重挫。儘管高干擾素（High-Interferon）亞組展現出療效訊號，但受試族群的異質性卻拖累整體結果。這再次證實機轉成立也不代表在整個族群有效，生物標記富集（Biomarker Enrichment）與精準分群仍是狼瘡新藥開發的核心關鍵，在複雜異質的自體免疫疾病中，精準的人群分群遠比單一靶點抑制更具決定性。
抗體幾何結構革新，胃癌標準療法有望洗牌
BeOne Medicines 與 Jazz Pharmaceuticals 宣布，三期 HERIZON-GEA-01 試驗第二次中期分析顯示，Ziihera（zanidatamab）聯合化療相較於曲妥珠單抗（trastuzumab）聯合化療，在 HER2 陽性胃癌及胃食道結合部腺癌患者中帶來具統計顯著性與臨床意義的總生存期（OS）改善。
Zanidatamab 具備雙表位（Dual-Epitope）HER2 結合能力，驗證了透過重新設計抗體幾何構造（Antibody Geometry）即可提升療效，有望對疾病負擔沉重的東亞胃癌市場產生正向影響。
監管審查週密集登場，藥廠品質管理關鍵
未來數周將迎來多項重要監管決策。Telix 用於腦膠質瘤正電子斷層掃描的 Pixclara（18F-FET）處方藥使用者費用法案（PDUFA）目標日期為 9 月 11 日；Ultragenyx 的 Sanfilippo 綜合症 A 型 AAV9 基因療法 UX111 將於 9 月 19 日接受 PDUFA 審查；Ionis 用於亞歷山大病的 RNA 療法 zilganersen 則於 9 月 22 日迎來優先審查結果。
此外，Scholar Rock 的 SMA 藥物 apitegromab PDUFA 定於 9 月 30 日，該公司先前因委外代工廠被列為指示採取官方行動（OAI）而緊急更換充填廠房，凸顯生產品質管理（CMC）風險直接左右著後期生技公司商業化命脈。監管審查不單考驗科學硬實力，臨床後端的製造與供應鏈品質控制同樣決定著創新能否順利落地。
參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/01/3353785/0/en/novartis-remibrutinib-a-high-efficacy-oral-btk-inhibitor-significantly-reduces-relapse-rates-and-shows-favorable-safety-profile-in-phase-iii-rms-trials.html
2. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-oral-multiple-sclerosis-drug-meets-main-goal-late-stage-studies-2026-09-01/
3. https://www.clinicaltrialsarena.com/news/novartis-positive-phase-iii-results-remibrutinib/
4. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-pauses-autoimmune-cell-therapy-studies-after-deaths-wsj-reports-2026-09-01/
5. https://www.biospace.com/drug-development/novartis-pauses-car-t-studies-due-to-3-deaths-bms-follows-suit-after-safety-events
6. https://www.medpagetoday.com/rheumatology/generalrheumatology/122843
7. https://www.investegate.co.uk/announcement/rns/astrazeneca–azn/tagrisso-orpathys-improved-pfs-in-1l-egfrm-lung/9747530
8. https://oncodaily.com/trial-updates/hutchmed-savolitinib-plus-osimertinib-577948
9. https://www.prnewswire.com/news-releases/simcere-zaiming-enters-exclusive-license-agreement-with-roche-for-sim0660-global-development-302866230.html
10. https://www.reuters.com/legal/litigation/roche-signs-global-licensing-pact-simceres-experimental-blood-cancer-drug-2026-09-01/
11. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1847367/000110465926104145/tm2624540d1_ex99-1.htm
12. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/alumis-eyes-late-stage-lupus-study-despite-trial-miss-2026-09-01/
13. https://www.prnewswire.com/news-releases/ziihera-zanidatamab-hrii-plus-chemotherapy-demonstrates-statistically-significant-overall-survival-benefit-versus-trastuzumab-plus-chemotherapy-in-first-line-her2-advanced-gea-302864427.html
14. https://www.biospace.com/press-releases/beone-medicines-announces-new-phase-3-survival-data-reinforcing-benefit-of-ziihera-containing-regimens-in-first-line-her2-gastroesophageal-cancer
