細胞與基因治療 (Cell and Gene Therapy, CGT) 作為現代生物醫藥領域最前沿的突破性代表，正引領全球醫療邁向根治性治療的全新時代。回顧 1986 年首個單株抗體藥物獲批上市，至 2023 年全球迎來第 100 個抗體藥物，生物醫藥產業用近 40 年的時間完成蛋白質藥物的產業化落地。而在 2026 年亞洲生技大會（BIO Asia-Taiwan 2026）研討會中，專家一致指出，CGT 產業正以遠超傳統生物藥的發展速度，從早期實驗性科學迅速邁向臨床轉化與商業化落地的關鍵攻堅期。
近年來，隨著體內 (In Vivo) 基因編輯技術的重大突破，以及誘導性多能幹細胞 (Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs) 衍生產品的臨床獲批，CGT 展現出治療罕見病、神經退化性疾病與嚴重器官衰竭的巨大潛力。然而，產業的快速擴張亦深刻暴露出基因遞送效率有限、潛在免疫原性毒性、CMC 化學製造與管制繁瑣以及生產成本高昂等轉譯瓶頸。全球產學研各界必須攜手合作，在科學機制突破與製造工程創新上雙管齊下，方能推動 CGT 療法實現廣泛的臨床普及。
啟弘生物科技（TFBS Bioscience）董事長與執行長阮大同指出：「細胞基因治療的發展重心已從科學發現轉向可規模化的執行與臨床永續性。儘管 2025 年體內基因編輯技術取得概念驗證，且 2026 年日本批准首批 iPSC 衍生產品（ReHeart 與 M. Chaperone），但產業仍面臨自體細胞治療商業模式難以獲利、大規模生產擴充存在瓶頸，以及產品表徵高度複雜等多重營運障礙。」
腺相關病毒載體，展現臨床轉化潛在契機
單基因遺傳病與罕見神經系統疾病的治療中，腺相關病毒 (Adeno-Associated Virus, AAV) 載體已成為目前應用最為廣泛且技術最為成熟的體內基因遞送工具。臺大醫院基因醫學部主治醫師暨臺灣大學醫學院小兒科名譽教授胡務亮表示：「AAV 載體表現穩定且不會整合至宿主染色體，能實現長期基因表達並降低因基因體整合引發插入突變的風險。然而，全身性大劑量輸注可能誘發先天性與適應性免疫反應，導致肝損傷或微血管病變。透過直接腦部微量注射 AAV 的策略，將載體精準投遞至病灶，可大幅降低所需病毒劑量，從而避免全身性大劑量輸注所引發的副作用，為中樞神經系統罕見疾病帶來安全且持久的治療新契機。」
史丹佛大學確定性與根治性醫學中心 (Center for Definitive and Curative Medicine，CDCM) 主任 Matthew Porteus 博士詳細介紹利用高精準度 CRISPR 基因編輯技術結合 AAV 載體進行體內遺傳病修復的最新進展。研究團隊透過工程化改造 AAV 衣殼蛋白，顯著提升載體對中樞神經系統與肌肉組織的靶向特異性。
Porteus 指出，傳統 AAV 基因補充療法常面臨全身大劑量給藥帶來的肝臟毒性與免疫排斥反應，而結合精準基因編輯技術，得以在較低載體劑量下實現定點基因修正。臨床前與早期臨床試驗數據顯示，該精準遞送系統能有效克服免疫原性瓶頸，並在罕見神經疾病患者體內實現長期的外源基因穩定表達。此突破不僅為過去無藥可醫的罕見遺傳病患者帶來根治的希望，更確立 AAV 基因編輯技術在轉譯醫學中的典範地位。
他補充道：「基因工程幹細胞藥物將成為未來醫學的支柱，其具備終身的永續性並能與體內的每種組織相互作用。透過 CRISPR 技術結合 AAV 載體進行同源定向修復 (HDR)，我們能夠在安全港位點（如 CCR5）精準插入治療性基因，不僅有望治療罕見遺傳疾病，更能廣泛應用於如 HIV 感染等常見疾病，創造能終生分泌治療性抗體的『活體藥物』。」
多能幹細胞產品，開創器官再生時代
除了基因編輯，誘導性多能幹細胞 (iPSCs) 衍生產品在器官修復與組織再生領域亦取得劃時代的臨床進展。 討論時專家特別點出日本監管機構最新批准的首批兩款 iPSC 臨床衍生產品 — 用於治療嚴重缺血性心臟衰竭的心肌貼片 ReHeart，以及用於治療帕金森氏症的多巴胺神經前體細胞產品 M. Chaperone。這些臨床實證標誌著 iPSC 技術已成功跨越實驗室概念驗證，正式邁入符合法規要求的臨床實質應用階段。
澳洲眼科研究中心總監 (Managing Director, Centre for Eye Research Australia）暨墨爾本大學眼科主任暨 Ringland Anderson 教授（Ringland Anderson Professor and Head of Ophthalmology, University of Melbourne）Keith Martin 分享利用幹細胞療法進行視網膜神經保護與青光眼視神經再生的突破性研究。Martin 團隊透過將 iPSC 分化的視網膜神經節細胞移植至損傷眼底，成功在動物模型中觀察到軸突伸展與突觸連接重構。此成果為治療高度致盲性眼疾開闢新路，證實幹細胞衍生產品在複雜神經網絡修復上的應用前景。
他強調：「遺傳性視網膜疾病與青光眼是造成失明的主要原因，而眼睛因體積小、相對隔離且易於手術操作，是基因治療的理想靶點。透過細胞重編寫策略，如篩選轉錄因子組合來引導穆勒膠質細胞再生感光細胞，我們能夠開發出『不依賴單一基因突變』的泛疾病 (disease-agnostic) 療法，讓已失去感光細胞的患者重獲光明。」
克服免疫排斥毒性，讓治療安全性更加持久
儘管 CGT 療法的臨床前景極具吸引力，但安全性與療效持久性仍是臨床審查與應用時的最核心考量。 在小組討論中，阮大同與日本國立癌症研究中心東醫院院長 (Director, National Cancer Center Hospital East) Toshihiko Doi 等專家指出，體內基因編輯的脫靶效應 (Off-target Effects) 以及重複給藥引發的抗體中和反應，仍是目前限制 AAV 療法擴大應用範疇的主要障礙。
為克服上述安全性瓶頸，研究團隊正全力開發次世代非病毒遞送載體與可控型基因開關。透過導入脂質奈米微粒 (Lipid Nanoparticles, LNPs) 封裝 mRNA 進行短暫基因編輯，能有效降低基因剪刀在體內的殘留時間，從而將脫靶風險降至最低。同時，針對 iPSC 衍生細胞產品，建立嚴格的殘留未分化幹細胞清除與免疫隱形 (Immune Cloaking) 改造，能有效避免體內腫瘤形成與同種異體免疫排斥，顯著提升 CGT 療法的安全性與長期療效。
Toshihiko Doi 指出：「在下一代細胞與基因療法的開發中，改變研究者的心態至關重要。 我們不僅需要開發出精密的『超級跑車』，更需要打造出可負擔、可規模化、具備商業可行性的『Toyota Corolla』式產品。透過日本柏之葉 (Kashiwanoha) 等創新樞紐，我們正整合產官學資源，建立雙向運作的臨床開發生態系統，以期克服單一國家臨床試驗高成本的障礙。」
建立自動化規範，降低醫療負擔費用
阻止 CGT 療法走向大眾醫療的另一巨大壁壘是極其高昂的生產製造成本。目前市場上已獲批的 CGT 產品單次治療費用往往高達數十萬至數百萬美元，對各國醫療保險體系與患者家庭造成沉重的財務負擔。與會 CMC 專家一致認為，降低 CGT 成本的核心關鍵在於推動生產製程從手動模組轉向高度自動化、封閉化與連續化的規模化製造體系。
生技企業應積極與自動化設備開發商與 CDMO 夥伴合作，建立標準化的細胞擴增、向量純化與凍存復甦流程，並制訂客觀統一的品質管理 (Quality Control, QC) 分析檢測方法。同時，監管機構亦需針對 CGT 產品的變更管控 (Change Control) 與比較性研究 (Comparability Studies) 提供更具彈性的適應性審查通道。總結而言，本次討論可以看見 CGT 產業在科學突破與製造工程雙輪驅動下克服轉譯瓶頸的決心，推動這一前沿療法真正嘉惠全球廣大患者。
Matthew Porteus 博士對此總結道：「對於任何可擴展、具備成本效益的商品而言，工業化製造是關鍵。就如同汽車工業透過供應鏈工業化達到規模化生產，細胞療法也必須從傳統手工操作轉向封閉式、一次性耗材的自動化製造系統，這不僅能提升製程一致性與降低人工操作差異，更是支援未來臨床、大幅降低生產成本並走向商業規模普及的必經之路。」
資料來源：
2026 年亞洲生技大會現場報導。
延伸閱讀：
1. 更多精彩內容，請見英文版文章：
Industrializing Hope: The Next Frontier in Advanced Genetic Medicines。
2.「2026 年亞洲生技大會」報導專區：中文版；英文版。
