BROWSING: 孤兒藥與罕見疾病
亞太2026 年 2 月 13 日
以華人為本基因體精準醫療：香港的機遇、挑戰與腎病臨床轉化路徑
近年來，基因體醫學（Genomic medicine）已從實驗室研究逐步走向臨床應用。在全基因體定序（Whol Read More
孤兒藥與罕見疾病2026 年 2 月 11 日
華安醫學罕病「泡泡龍症」新藥獲衛福部核准二期臨床試驗
華安醫學（6657）於昨（10）日晚間發布重大訊息，宣布其研發中新藥 ENERGI-F703EB 遺傳性表皮分 Read More
孤兒藥與罕見疾病2026 年 2 月 10 日
安成公布罕病「泡泡龍症」新藥二三期期中分析，DSMB 建議續收案至 80 人
安成生技（6610，簡稱「安成」）近（5）日公告，旗下開發中新藥 AC-203 用於治療罕見疾病單純型遺傳性表 Read More
合作與授權2026 年 2 月 6 日
莫德納結盟義大利百年藥廠，推進丙酸血症 mRNA 療法全球商業化
mRNA 技術龍頭莫德納上週宣布與義大利醫藥集團 Recordati 達成協議，雙方將針對莫德納旗下用於治療罕 Read More
北美2026 年 2 月 3 日
賽諾菲罕病新藥三期試驗結果全達標，第三型高雪氏症展曙光
賽諾菲（Sanofi）於 2 日宣布其罕病口服小分子藥物 venglustat 在 LEAP2MONO 第三期 Read More
台灣2026 年 2 月 3 日
孤兒藥加速通道牽動再生醫療布局：仲恩生醫鎖定小腦萎縮症，2026 成藥證關鍵年
台灣再生醫療研發公司仲恩生醫（簡稱「仲恩」）指出，他們以間質幹細胞（Mesenchymal Stromal/S Read More
亞太2026 年 2 月 3 日
【圖解】2026 年全球罕見疾病藥物市場：法規改寫、給付壓力與新療法的拉鋸
罕見疾病藥物（Orphan drugs）原本是為了解決「市場失靈」而生：罕病患者人數少、研發成本高，若完全依賴 Read More